Ο αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε νέα θεραπεία για τον καρκίνο του παγκρέατος, μια εξέλιξη που δίνει ελπίδα σε ασθενείς με προχωρημένη νόσο. Πρόκειται για το χάπι Rasonque της εταιρείας Revolution Medicines, το οποίο σε μεγάλη κλινική δοκιμή διπλασίασε το ποσοστό επιβίωσης των ασθενών. Η έγκριση δόθηκε στις ΗΠΑ και αφορά κυρίως ασθενείς με μεταστατικό καρκίνο του παγκρέατος. Το φάρμακο λαμβάνεται μία φορά την ημέρα και στοχεύει πρωτεΐνες που τροφοδοτούν την ανάπτυξη των όγκων.
Τι ενέκρινε ο FDA
Το Rasonque, με δραστική ουσία το daraxonrasib, είναι το πρώτο χάπι που στοχεύει τη μεταλλαγμένη πρωτεΐνη KRAS, η οποία τροφοδοτεί την ανάπτυξη όγκων σε περισσότερες από 90% των περιπτώσεων καρκίνου του παγκρέατος. Η θεραπεία εγκρίθηκε για ασθενείς με μεταστατική νόσο οι οποίοι είτε έχουν ήδη λάβει προηγούμενη αγωγή είτε δεν μπορούν να υποβληθούν σε συνδυαστική χημειοθεραπεία. Η έγκριση στηρίχθηκε σε μελέτη με 500 ασθενείς, στην οποία όσοι έλαβαν το νέο φάρμακο παρουσίασαν διάμεση επιβίωση 13,2 μηνών, έναντι 6,7 μηνών για όσους υποβλήθηκαν σε χημειοθεραπεία, με παράλληλα λιγότερες σοβαρές παρενέργειες.
Μετά την ανακοίνωση των αποτελεσμάτων της μελέτης τον περασμένο Απρίλιο, καταγράφηκε πολύ μεγάλη ζήτηση για πρόσβαση στη θεραπεία. Ο FDA επέτρεψε γρήγορα τη χορήγησή της μέσω προγράμματος διευρυμένης πρόσβασης, στο οποίο έχουν ήδη ενταχθεί περισσότεροι από 2.000 ασθενείς. Το φάρμακο ήταν επίσης από τις πρώτες θεραπείες που εντάχθηκαν στη νέα ταχεία διαδικασία αξιολόγησης του οργανισμού, η οποία στοχεύει να μειώσει τον χρόνο έγκρισης σημαντικών θεραπειών από τους συνήθεις 10-12 μήνες σε μόλις έναν έως δύο μήνες.
Αντιδράσεις και σημασία της έγκρισης
Ο δρ. Pashtoon Kasi, από το City of Hope Orange County στην Καλιφόρνια, τόνισε ότι η νέα θεραπεία δεν αποτελεί οριστική θεραπεία, αλλά μια επιπλέον επιλογή. «Δεν πρόκειται για θεραπεία, αλλά για μία ακόμη επιλογή για αυτούς τους ασθενείς. Όμως είναι η καλύτερη επιλογή που είχαμε ποτέ», δήλωσε. Ο Μπράιαν Γούλπιν, διευθυντής του Hale Family Center for Pancreatic Cancer Research στο Dana-Farber Cancer Institute, χαρακτήρισε την έγκριση «πολυαναμενόμενη και απολύτως αναγκαία πρόοδο» για τους ασθενείς και τις οικογένειές τους.
Η 88χρονη Μπάρμπαρα Άντες από την Καλιφόρνια, η οποία άρχισε να λαμβάνει το χάπι τον Ιούλιο έπειτα από έναν χρόνο χημειοθεραπείας, ανέφερε στο Reuters ότι η νέα θεραπεία τής επέτρεψε να επιστρέψει στις καθημερινές της δραστηριότητες, προκαλώντας πολύ λιγότερη ναυτία και κόπωση σε σχέση με τη χημειοθεραπεία. Ο καρκίνος του παγκρέατος παραμένει ιδιαίτερα θανατηφόρος, καθώς συχνά διαγιγνώσκεται αφού έχει ήδη εξαπλωθεί σε άλλα όργανα. Σύμφωνα με την Αμερικανική Αντικαρκινική Εταιρεία, περίπου 67.000 νέα περιστατικά αναμένεται να διαγνωστούν φέτος στις ΗΠΑ, ενώ περισσότεροι από 52.000 άνθρωποι εκτιμάται ότι θα χάσουν τη ζωή τους από τη νόσο.
Το κόστος της θεραπείας παραμένει υψηλό, καθώς το Rasonque διατίθεται ήδη στις ΗΠΑ με τιμή 39.800 δολάρια για θεραπεία 30 ημερών. Ωστόσο, σύμφωνα με την Revolution Medicines, ασθενείς που πληρούν τις προϋποθέσεις και διαθέτουν ιδιωτική ασφάλιση μπορούν, μέσω προγράμματος οικονομικής υποστήριξης, να έχουν ακόμη και μηδενική συμμετοχή στο κόστος.
Τι ακολουθεί
Η προοπτική του νέου φαρμάκου έχει προκαλέσει έντονο επενδυτικό ενδιαφέρον, με τη μετοχή της Revolution Medicines να έχει ενισχυθεί κατά 166% μέσα στο έτος. Παράλληλα, η εταιρεία εξετάζει ήδη την ίδια τεχνολογία στόχευσης του γονιδίου RAS για άλλες μορφές καρκίνου, μεταξύ των οποίων ο καρκίνος του πνεύμονα. Η μεταλλαγμένη πρωτεΐνη KRAS θεωρούνταν για δεκαετίες δύσκολο στόχο για τη φαρμακευτική έρευνα, γεγονός που καθιστά την τρέχουσα εξέλιξη σημείο αναφοράς για τη μελλοντική αντιμετώπιση και άλλων τύπων όγκων.
